Seit 15. August 2019 ist Waylivra® von AKCEA Therapeutics (Wirkstoff Volanesorsen) in Deutschland als neues Arzneimittel für erwachsene Patienten mit genetisch bestätigtem Familiären Chylomikronämie Syndrom (FCS) und einem hohen Risiko für Pankreatitis verfügbar. FCS zählt zu den seltenen Erkrankungen.

Volanesorsen ist ein Antisense-Oligonukleotid. Der Arzneistoff hemmt die Bildung des Apolipoproteins C-III, das den Triglyzeridstoffwechsel reguliert. Außerdem ist das Protein an der hepatischen Clearance von Chylomikronen sowie anderen triglyceridreichen Lipoproteinen beteiligt.

Das als Injektionslösung dargereichte Waylivra® ist als unterstützende Behandlung neben einer Diät angezeigt, wenn das Ansprechen auf eine Diät und eine triglycerid-senkende Therapie unzureichend war.

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