Inclisiran (Markenname Leqvio®) von Novartis erhält positive Bewertung der EMA

Am 16. Oktober 2020 gab der Schweizer Pharmakonzern Novartis bekannt, dass sein Wirkstoff Inclisiran (Markenname Leqvio®) vom Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) der European Medicines Agency (EMA) positiv bewertet wurde und die Bewilligung zur Vermarktung empfohlen wird. Damit ist ein wichtiger Meilenstein gesetzt für die Verfügbarkeit von Inclisiran in Europa. Es wäre dann die erste und einzige auf small interfering RNA (siRNA) basierende Therapie für Patienten mit Hypercholesterinämie oder gemischter Dyslipidämie.

Das über einen neuartigen Mechanismus wirkende Inclisiran kann bei atherosklerotisch bedingten kardiovaskulären Erkrankungen (ASCVD) sowie bei Heterozygoter Familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) trotz maximaler lipidsenkender Therapie erhöhte LDL-C-Werte um bis zu 52 % senken. Da immer noch rd. 80 % dieser Hochrisikopatienten trotz der verfügbaren Therapeutika ihren LDL-C-Zielwert nicht erreichen, verbindet sich mit Inclisiran die Hoffnung, das Risiko dieser PatientInnen für kardiovaskuläre Ereignisse wie Herzinfarkt und Schlaganfall deutlich zu senken.

Inclisiran wird in zwei Injektionen pro Jahr verabreicht und zeigte sich in der Phase III Studie ORION bei 3.600 erwachsenen PatientInnen mit ASCVD, ASCVD-Risiko-Äquivalent und/oder HeFH bei maximaler tolerierter Statintherapie als gut verträglich und nebenwirkungsarm. Die zweite Dosis wurde drei Monate nach der ersten verabreicht, was eine 17 Monate anhaltende LDL-C-Senkung bewirkte. Zusätzliche Nachauswertungen der Studie zeigten, dass 88 % der PatientInnen den empfohlenen LDL-C-Zielwert erreichten.

Die Empfehlung des CHMP zur Bewilligung der Vermarktung von Inclisiran bei Erwachsenen mit Primärer Hypercholesterinämie (familiär heterocygot oder nicht familiär) oder gemischter Dyslipidämie begleitend zu einer lipidsenkenden Ernährung sieht die Anwendung:

  • kombiniert mit einem Statin oder einem Statin und anderen lipidsenkenden Therapien bei PatientInnen, die trotz maximaler tolerierter Dosis ihren LDL-C-Zielwert nicht erreichen oder
  • allein oder kombiniert mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit Statin-Intoleranz oder bei denen ein Statin kontraindiziert ist.

Im nächsten Schritt wird die Europäische Kommission über die Vermarktungserlaubnis in der EU entscheiden.

Die Nachricht basiert auf einer Pressemitteilung von Novartis vom 16. Oktober 2020